二战中,青霉素的发现与使用,拯救了不计其数的伤员。它帮助人体抵抗细菌感染,成为士兵口中的“救命药”、丘吉尔眼中“二战时最伟大的发明”。
电影《我不是药神》中的神药格列卫,超过96%的新发慢性骨髓性白血病患者服用后完全响应,五年疾病无进展生存率从64%提高到83%,几乎与正常人无异。
诸如此类的药物研发突破和进展,让人类的疾病得以治愈、生活质量提升、寿命延长。不过,已有多年的药物研发史上,还有包括老年痴呆症在内的许多难题未被攻克;悲剧也从未缺席,比如,沙利度胺的胎儿致畸作用导致了“海豹儿”事件。
做药就像玩高空抛环一样,需要在活性、选择性、可成药性、代谢、安全性之间找到平衡。在找到平衡的路上,不计其数的临床前研究和临床试验折戟沉沙,几百亿美金打了水漂也是常态。
这篇报告将从科普的角度,和你一起回顾药物研发史上的关键事件和节点,并为你解读药物研发的历程。你将了解:
为什么说药物研发是长周期、高投入、高风险的冒险?
为什么开发一款药那么难,为什么很多药定到天价?
小鼠、大鼠、狗和猴子,还有兔子、猪、土拨鼠、鸭子……这些模式动物为药物研发做了什么贡献?
当我们吃下一粒药片,我们的身体对药物做了什么,药物又对我们的身体做了什么?
如果说在药物研发领域创业,烧钱又冒险,那么,在这个领域做早期投资,同样意味着昂贵、漫长、充满风险和不确定性。不过,除去商业上的考量,支持医药创新是一项有社会意义的事业。峰瑞长期看好对包括新药研发、医疗器械、体外诊断和医疗服务在内的医疗健康领域的投资,并且有足够的耐心和资源来陪伴初创公司成长。期待与更多医疗领域的创业者交流、探讨。
药物研发历程
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生命不息,制药不止
在年、年两年全球销售额Top10的创新药中,有8款生物药(7个抗体药和1个融合蛋白)和2款化学药。
来认识下这些创新药中销售额超过10亿美金的“重磅炸弹”们:药王修美乐(Humira,阿达木单抗)蝉联榜首,年销售额达到亿美金。这是一款生物药,由艾伯维公司研制。第二名是化学药瑞复美(Revlimid,来那度胺),销售额达到81亿美金,由新基公司研制。第三名是恩利(Enbrel),由安进公司研制……
遗憾的是,还没有一款“重磅炸弹”出自中国公司。
峰瑞观点(freesvc)
和个人及家庭相关的医疗消费近年来不断增加。年,中国居民医疗消费总额4万亿,并以每年约20%的速度增长。重大疾病的诊断和用药,占了居民医疗消费的大头,其中最大的一块是进口药品和进口医疗器械。要解决可及性和负担得起的问题,除了平抑流通过程中不合理的价格,还要想尽办法实现关键技术和产品的国产化。
虽然生物药的研发和销售是当下的主流,现代药物研发的历史却是从化学药开始的。
按照药物的成分和组成,大体可以分为:
化学药:起效成分单一、明确的小分子药物,分子量通常小于0道尔顿
生物药:抗体、蛋白/多肽、核酸类药物,分子量通常远大于0道尔顿
生物制品:成分非单一的疫苗、病*和细胞类药物
按照药物的研发和商业化阶段,大体可以分为创新药和仿制药:
创新药:是指具有自主知识产权的药物
仿制药:指对创新药的仿制品,一般在创新药专利保护期到期后,仿制药才可以允许上市
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从19世纪中叶至今
药物研发途径的演化
我们以小分子化学药为例,来回顾一下药物研发的三个阶段。
第一个阶段是基于化合物的时代(