据中新网北京6月22日电(记者孙自法)施普林格·自然旗下专业学术期刊《自然-医学》最新发表一篇研究论文称，研究人员开展的一项2/3期临床试验显示，预防阿尔茨海默病(AD)的试验性药物gantenerumab和solanezumab对显性遗传性阿尔茨海默病(DIAD)患者的认知功能衰退没有显著影响。
该论文介绍，显性遗传性阿尔茨海默病是阿尔茨海默病的一种罕见形式，预计在阿尔茨海默病中的占比不到1%。显性遗传性阿尔茨海默病患者携带容易罹患此病的基因，其表现出的特征有助于对阿尔茨海默病无症状和有症状阶段进行干预的研究，了解干预手段是否能延缓或减慢疾病进展。这些特征包括会在某个确切年龄发展出阿尔茨海默失智症，在症状出现前几年就具有该病的病理特征，以及出现导致认知衰退的其他症状的可能性较低。
论文通讯作者、美国密苏里州华盛顿大学医学院兰德尔·贝特曼(RandallBateman)和同事，通过让名显性遗传性阿尔茨海默病患者接受gantenerumab或solanezumab或安慰剂治疗，并进行7年的对照研究发现，虽然这两种药物都能作用于它们的靶标，但与安慰剂组相比，这两种药物都无法明显减缓或预防阿尔茨海默病。不过，由于无症状安慰剂组未出现认知功能衰退，这些药物的治疗潜力仍有待明晰。
论文作者指出，虽然无法观察到认知或临床获益是研发有效阿尔茨海默病药物道路上的潜在拦路虎，但gantenerumab组阿尔茨海默病患者的许多生物学特征显著减少，这说明对显性遗传性阿尔茨海默病进行早期治疗的潜在益处。
论文作者总结表示，预防阿尔茨海默病药物试验凸显出有必要对无症状患者群体进行更优化、更灵敏的认知测量，并在更长时间内使用更高剂量以增加药物与靶点的作用。