被诊断出患有早期的老年痴呆症(阿尔茨海默病)时,杰弗里·博格霍夫(JeffreyBorghoff)才51岁。此后不久,他从软件开发人员的职位上退休,并始终处于因病不能工作状态。他还迅速参加了一项实验,该实验用BiogenInc.的一款试验性药物清除大脑中的异常的淀粉状蛋白,研究人员认为这种蛋白与老年痴呆症患者的记忆力和脑功能下降有关。从那以后,除了一次短暂的中断外,他每月都要注射一种名为阿杜那单抗(aducanumab)的药物,他认为这款药物减缓了他的认知能力下降。现年57岁的博格霍夫不能开车,因为他分不清红绿灯,但他仍然可以做饭,能与妻子金伯利(Kimberly)和他们的狗散步。他说,他的生活很充实。
现在,博格霍夫正准备迎接困难的情况:FDA将很快就阿杜那单抗作出裁决,而此前该药物已被FDA的医学专家顾问小组拒绝。FDA也可能拒绝该药物,并要求再进行多年的研究。最终,这可能迫使他去寻找另一种治疗方法参与试验——这需要时间,而很多患者根本没有这样的时间。
甚至连Biogen的药物能够进入审批都是值得注意的。在年初,Biogen及其在东京的合作伙伴EisaiCo.终止了两项大规模试验,理由是缺乏值得进一步研究的证据。该药似乎已注定要成为几十年来数百种失败的老年痴呆症药物之一。但后来,Biogen和Eisai出人意料地逆转了路线,将该药提交FDA审批。“这(FDA审查)是一个影响极其巨大的决定,”拉斯维加斯克利夫兰LouRuvo诊所脑健康中心转化研究主任、Biogen老年痴呆症治疗顾问马尔万·萨巴格(MarwanSabbagh)说。他认为这种药物带来的好处是很大的。
联邦Medicare计划是否覆盖这款药物的成本仍不确定。5月5日,非营利组织临床和经济评论研究所(InstituteforClinicalandEconomicReview)发布一份报告草稿称,阿杜那单抗的数据“不足”且“矛盾”。(该组织专门评估药物成本效益问题,其结论备受支付方的