前言
自从完成了全球制药巨头战略分析的系列文章之后，我一直在思考还有哪些话题可以为中国生物制药界提供有益的参考。这些天，阅读了国外多篇关于年美国FDA获批药物的评论性文章后，我决定深入研究过去的三年FDA审批药品的走向。我不想仅仅做一年的分析，因为获批药品的数量每年都会有所起伏，特别是年Covid-19大流行期间，生物制药界也必然异像众生。放到长达三年的时间内作回归性分析，将能提供给读者们一个更为有迹可遁的大趋势，以便大家能更深刻地洞察行业的未来走向，以为因应。为谁而战
迄今为止，由于美国拥有全球最大的药品销售市场，美国也云集了全球最强制药公司的研发总部，所以美国FDA的药品评审标准，一直以来都是药品研发领域的风向指标。在常人的印象中，美国FDA对一款药物开绿灯还是开红灯，一直都是严格地以数据为基础，从来不打半点马虎眼。但事实果真如此吗？我先给大家讲一个故事。
日历翻回到年9月中旬，这张早已不年轻的女性面庞上有了一份轻松的笑意，她浏览了电子邮箱中下属同仁最终的审批决议，将一贯坚定而内剑的目光转移到办公室的一角，那里放着厚厚的一卷打印出来的信件。她按响了文秘的铃声，并告之对方：“这些材料可以归档了”！
这些信件都与“杜氏肌营养不良症”有关，有的写自于病患和父母、有的写自于国会议员，还有的写自于美国罕见病基金会等等。这是一种X染色体隐性遗传疾病，全球平均每个新生男婴中就有一人罹患此病。患病的男孩一般在3-5岁开始发病，12岁左右就失去行走能力，往往20多岁时就会因呼吸衰竭而死亡。众多制药公司和科学家们为之努力了多年，依然没有一款药物能获得FDA批准。写信人皆是声泪俱下，他们都在呼唤FDA审批通过一款Sarepta公司旗下的药物，否则病患连一线得以救治的希望都没有。
这位铁娘子就是美国负责药品审批的Dr.JanetWoodcock（珍妮特.伍德科克博士），当时已经在FDA服务了30年。如果仅仅只是应对这叠书信中展现出的强烈愿望，这款Sarepta的药物就应当获批。然而，由于杜氏肌营养不良症是一种罕见病，Sarepta公司只在十多位病患身上进行过临床实验，虽然结果相对安全，但却缺乏足够的支持数据来证明其有效性。多次公开听证会之后，FDA咨询委员会的投票结果并不支持该药获批。伍博士的下属Dr.EllisUnger甚至称它“基本上是一种科学上优雅的安慰剂”。美国国家健康研究中心主席戴安娜·扎克曼（DianaZuckerman）则表示，“如果该药不起作用，为什么病人和保险公司每年要为此支付30万美元？这可能会导致一个家庭会破产，还会让其他负担不起的家庭感觉相当糟糕。”
在这一场针尖对麦芒的对抗中，一边是无药可治的病患，另外一边是严谨的科学审批制度。手握药品审批大权的伍博士会选择与谁站在一起，又为谁而战呢？
相对于严谨而冰冷的数据，她认为患者的需要更为重要，即使Sarepta药物的临床数据并非完美，但“如果不去批准一种对毁灭性疾病相对有效的药物，其恶果将会非常严重。”此举瞬间就将伍博士置于一场巨大的风暴漩涡之中，有人质疑她偏离了典型的药品审批程序，甚至投诉她可能已收受了制药企业的贿赂，与她意见相左的手下甚至离开了FDA，以示抗议。
对于绝大多数人而言，如此巨大的压力足以让人身心具疲而昏头转向。不过，年近70的这位FDA老兵早就锻炼出了一颗比钻石更坚强的心灵。她曾经被垂死儿童的父母攻击过、被消费者团体诽谤过、也被美国国会无数次问责，但是，任何的暴风骤雨都不足以让她放弃己见。毫不退缩的她，大勇背后亦有大智，她一直在为病患而战，所以她愈战愈坚，30年的职业生涯中步步高升，成为了一颗任何力量都拨不掉的钉子。
果然，这一局她又一次赢了。在获得了顶头上司，即FDA局长Dr.RobertCaliff的支持之后，她为这款Sarepta制药公司的药物打开了绿灯。该药上市后以Exondys51（eteplirsen）为名进行销售，不过，就其疗效的争议也一直如影随形,甚至有医疗保险公司以该药效用不明而拒绝支付相关费用。
为何而战
作为肩扛美国药品审批大任的伍博士，向来着眼的不仅仅是一城一池，而是FDA的责任取向。那么，坚决和病患站在一起的她，究竟又是为何而战呢？难道为了服务病患，就应该彻底放松FDA的药品审批标准吗？非也！
JanetWoodcock（珍妮特.伍德科克）于年获得宾州BucknellUniversity大学的化学学士学位，年获得了西北大学医学院的医学博士学位。年开始，伍博士先在宾州的Hershey医疗中心工作了三年；年，她转入到旧金山退伍*人管理医疗中心（VA）工作，并获得了内科和风湿病学专科医生的证书。年，在经历了8年的行医生涯之后，伍博士在38岁时正式加入了FDA的CBER部门。
伍博士显然很适合FDA的“这一方水土”，她凭借卓越的领导力而获得信任，短短4年之后就被擢升为CBER的代理副主任，开始主持其领导工作，并在年被晋升为权力更大的CDER部门主任。年至年，她曾担任FDA副局长兼CMO。年，60岁的她再回头重新担任CDER的主任，直到年的新冠爆发。
伍博士执掌CDER的早期，审批一款药品的文件需要用整整一辆的货车来运送。不过，在她的领导下，这一场景很快就成为了过去式。她引入了现代化管理方式，不仅简化了审查流程、改进了标准、将提交和决策过程转变为电子格式，同时还促使监管程序、*策和决策公开透明。即使那些在开始时对她有怀疑的人也越来越依赖她。她在FDA待了很久，知道这个机构应该是如何运作的。虽然前进的步伐偶尔会遇到利益对抗方使绊子，她依然被美国消费者联盟称为“病患和消费者的盟友，FDA的无畏领导者。”
伍博士在Sarepta的药物上坚决站队在病患和生物科技公司的一边，并非为了简单的一时一势，因为她的理念，是力推FDA将制药行业视为合作伙伴而非对手，为病患谋福利。
年3月，新冠疫情肆虐全球医药业最为发达的美国，以强悍和高效为座右铭的伍博士临危受命，暂时辞去CDER职务，协助"曲速行动(OperationWarpSpeed)“替美国联邦*府快速开发新冠病*疫苗和药物，并成功批准了辉瑞和Moderna的两款疫苗，以及其它药物。
年1月14日，美国官媒公布，伍博士将担任“临时FDA局长”的职位，接替下台的老局长斯蒂芬·哈恩(StephenHahn)，直到参议院提名并正式委任新的FDA局长为止。当然，也有消息称，基于伍博士深厚的FDA经历，未来被直接扶正上位也大有可能。不过，正如文章开头所描述，Exondys51审批时伍博士所面临重大争议，反对她坐上FDA头把金交椅的声浪也一浪高过一浪。年1月24日，两位哈佛和耶鲁的学者就旗帜鲜地发文，反对伍博士上台，他们认为的更佳人选是约翰霍普金斯大学的JoshuaSharfstein。在奥巴马*府时期，Sharfstein曾担任过FDA常务副局长；而在FDA工作前，他曾担任过巴尔的摩市的公共卫生局长。在FDA任职之后，他亦担任过马里兰州的卫生局局长，也算是一位难得的人才。至于FDA下一任掌门人的究竟花落谁家，相信很快便有分晓。
话说回来，从伍博士这位FDA老帅的职业故事和晋长历史中，我们可以对美国药品监管部门秉持的理念和逻辑有所了解。以病患为核心，FDA有时必须牢牢坚持科学的严谨性；但同样以病患以核心，有时也不得不放低审核标准，让患者在微弱的光线中寻找到希望。接下来，我将转入这篇文章的核心主题，分析一下FDA近年所审批通过的药物，尤其是-年这最近三年的数据。
年-年FDA获批药品的数据
在开始我们的分析之前，先来看看从-年，共10年间FDA批准药品的总体趋势。我们会发现，近三年的药品获批数比历年都高。
FDA在这10年共批准了款药物，年平均41款，中位数43款，范围在22款至59款之间，年为最低数22款，而年为最高数59款，年为第二高数53款。事实上，仅-年的三年间就有款药物获批，占过去10年FDA批准总数近40%的份额。
我们再重点来