淀粉样蛋白假说,是导致阿尔茨海默氏病(亦称老年痴呆症)的主要理论之一。为“切断”或抑制这一可能的罪魁祸首,研究者们采用了各种办法。
国际知名学术期刊《科学》杂志子刊《科学转化医学》近日刊登了默沙东科学家文章(上图),揭示在研药物verubecestat的1期研究成果。
这一候选药物正是一种酶抑制剂(酶β位点淀粉样蛋白前体蛋白切割酶1抑制剂),或可用于阿尔茨海默病的潜在治疗。
涨姿势
上海交通大学特聘教授、神经科学家
何士刚教授
阿尔茨海默病患者死亡之后,科学家们在大脑切片中发现两个主要的病理变化——一是淀粉样蛋白沉淀,另一种是Tau蛋白缠结。此次默沙东研发的候选药物,针对的就是前者。研究阿尔茨海默病的成因,对于有效治疗这种疾病非常重要。到目前为止,人类尚无彻底治愈或逆转这一疾病的方法,现有治疗只能一定程度地减缓病程进展。
目前,默沙东正在进行两项关键的3期临床试验2,分别用于治疗轻度至中度阿尔茨海默病和前驱症状性阿尔茨海默病,以评价这一候选药物的功效和安全性。
默沙东实验室负责临床开发神经科学副总裁MichaelEgan博士表示:”开发治疗阿尔茨海默病的潜在疾病治疗药物长期以来一直是生物医学研究的重点。我们相信这项研究有可能提供关于淀粉样蛋白假说的重要证据,淀粉样蛋白假说是导致阿尔茨海默病的主要科学理论之一,我们期待看到我们正在进行的3期临床试验的数据。”
注1:新闻来源为默沙东全球