今年6月7日，美国FDA加速批准了一款治疗阿尔茨海默病（老年痴呆）的新药阿杜卡玛单抗（Aducanumab），是过去18年来首次批准治疗该病的药物上市。
这应该算得上里程碑式的事件，但是它的上市却在学术界饱受争议，甚至有科学家在《美国医学会杂志》发文表示反对。这到底是怎么回事？
什么是阿尔茨海默病
在《都挺好》里面，爱作妖的苏大强最后却因为得了阿尔茨海默病还心心念念给女儿买复习资料赚足了人们的眼泪，也让人们对这个疾病有所了解。
其实阿尔茨海默病在我们日常生活中并不罕见，它也叫做老年痴呆症。据统计，我国60岁以上阿尔茨海默病患者超过万。
它是一种会随着时间不断恶化的神经退化性疾病，也就是说随着年龄的增长，患者的大脑会逐渐退化导致功能的丧失，不仅会有记忆的遗忘，可能还会容易迷路（定向障碍）、性情大变（被害妄想）等，而且还会发生并发症。
所以如果家里有阿尔茨海默病患者，除了需要疾病的治疗还要有全方位的看护。
以往大多数新药折戟沉沙
至今为止，被批准治疗阿尔茨海默病的药物屈指可数，除了阿杜卡玛单抗，美国FDA仅批准过6种阿尔茨海默病治疗药物，分别为年批准的他克林、年批准的多奈哌齐、年批准的卡巴拉汀、年批准的加兰他敏、年批准的盐酸美金刚、年批准的美金刚/多奈哌齐复方制剂。
这几类药物只能缓解患者相关症状，其中他克林因为不良反应过大，已经退市了。
目前阿尔茨海默病的治疗只能减缓症状，而不能治愈。究其原因，主要是对于阿尔茨海默病的发病机制没有研究透彻，大多数新药都是基于其中两种假说来研发的。
据不完全统计，阿尔茨海默病新药研发失败率高达99.6%，诸多药企巨头在这个疾病的新药研发上惨遭“滑铁卢”，所以目前大家对于阿尔茨海默病的新药都是持期盼中带着怀疑的态度。
阿杜卡玛单抗III期结果颇受争议
一个药好不好还是要看疗效和安全性，阿杜卡玛单抗引起争议的主要原因是厂家总共发起了2项大规模的III期临床试验，试验设计几乎相同，参与的人数也差不多，但是得到的结果却截然相反。
其中一项实验结果显示高剂量的阿杜卡玛单抗可以延缓病情，改善认知功能，而另一项则显示会加快认知衰退。
所以一方面是全球五千万阿尔茨海默病患者的期盼，另一方面是对于药物的有效和安全性的考虑，美国FDA是以加速程序批准的，所以在上市后还需要继续做临床试验，如结果仍然不能明确，就会将其撤市。
结论
总而言之，虽然阿杜卡玛单抗的疗效还需要更多的数据支持，但它的上市也给成千上万的阿尔茨海默病患者带来一线曙光，而且也在一定程度激励了药企接着进行治疗阿尔兹海默症的药物研发，相信未来更多的有效药物能够被研发出来。
参考文献：
1.GCaleb·Alexander/AlexanderGC,Scott·Emerson/EmersonS,AaronS·Kesselheim/KesselheimAS.EvaluationofAducanumabforAlzheimerDisease:ScientificEvidenceandRegulatoryReviewInvolvingEfficacy,Safety,andFutility[J].JAMA,,(17):-doi：10./jama..
2.中国老龄协会《认知症老年人照护服务现状与发展报告》
部分图源来自网络
作者/医院药剂科副主任刘隆臻
编辑/广东省药监局事务中心（PAN）
审稿/邹宇华
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