当地时间6月7日，百健（Biogen）的阿尔茨海默病新药Aducanumab（商品名：Aduhelm）获美国食品和药品管理局（FDA）批准。这是FDA近20年来批准的首款治疗阿尔茨海默病的药物。
FDA批准近20年来首款阿尔茨海默病的药物
据新华社6月7日报道，美国食品和药物管理局（FDA）7日批准一款治疗阿尔茨海默病（俗称老年痴呆症）的新药。据介绍，这是美国自年以来批准的首款治疗阿尔茨海默病的药物，也是首款靶向该疾病潜在病理生理学机制的疗法。
这款名为Aduhelm的新药由美国生物技术公司百健研发，通过美药管局“加速审批”通道获批。“加速审批”可使药物在最终临床结果得出前获批。但以这种方式获批的药物还必须通过一个审批后试验，不能通过该试验验证其疗效的药物将按药管局相关程序退出市场。
美药管局在一份声明中说，美国约有万名阿尔茨海默病患者。研究人员针对该药物开展了三项独立研究，涉及名阿尔茨海默病患者。研究包括随机双盲对照试验，使用不同剂量药物进行效果评估。接受药物治疗的患者大脑中β-淀粉样蛋白斑块有显著减少，且减少程度与用药剂量和时长相关联，接受安慰剂治疗的患者蛋白斑块没有变化。
据美药管局介绍，该药的处方信息说明该药会导致淀粉样蛋白相关成像异常，但多会在一段时间后消失；此外还可能出现血管性水肿、荨麻疹等过敏反应。其他常见副作用还包括头痛、跌倒、腹泻、意识模糊等。
据美国媒体报道，一些美国医学专家认为该药靶向的是阿尔茨海默病的潜在病理生理学机制而不是症状，临床上尚未被证明可以显著减缓该退行性疾病的进程，因此是否应获批存在争议。美药管局药物评估和研究中心主任帕特里齐娅·卡瓦佐尼表示，尽管该药物在临床方面的数据很复杂，但美药管局认为有大量证据表明它能够减少大脑中的β-淀粉样蛋白斑块，这些斑块的减少很可能给患者带来重要益处。
每人每年36万，预计年全球销售额超亿
百健6月7日表示，这款药物的标价为每年5.6万美元（约合人民币36万元），高于一些分析师此前预计的1万至2.5万美元。病人的自付费用将取决于他们的健康保险。
据新浪财经消息，该公司首席执行官冯纳玺（MichelVounatsos）在7日盘后的一次采访中表示，这款药物每年5.6万美元的价格是“合理的”。他还说，该公司承诺在未来四年不会提高这款商品名为Aduhelm的药品的价格。
冯纳玺表示，这款药物的价格反映了“20年无创新”后的突破，也将使Biogen能够进一步投资于治疗其他疾病的药物。
他补充称，该公司正在与联邦医疗保险计划Medicare以及私人保险公司密切合作。
据雪球消息，医药市场调研机构EvaluateVantage发布报告预测，aducanumab在年的全球销售额将达48亿美元（约合人民币亿元）。
公开资料显示，百健（Biogen）是一家总部位于美国剑桥市的跨国生物技术公司，专门从事发现、开发和向全球患者提供用于治疗神经系统疾病的疗法。年，百健名列福布斯全球企业强榜第位。
此前近百年，全球用于临床治疗的药物只有5款
阿尔茨海默病（AD）是老年期痴呆最常见的一种类型，患者思维、记忆和独立性会因此受损，影响生活质量以及死亡，正如FDA在声明中所说“这是一种毁灭性疾病”。
阿尔茨海默病的病因迄今尚不明确。有研究表明，β-淀粉样蛋白的异常积累是阿尔茨海默病的早期表现之一，最终可在大脑中形成斑块，破坏神经突触的功能。
据国际阿尔茨海默病协会(ADI)发布的《世界阿尔茨海默病年报告》显示，目前全世界至少有万的痴呆患者，到年预计将达到1.52亿，其中约60%-70%为阿尔茨海默病患者。
据澎湃新闻报道，全球多家制药公司在阿尔兹海默病治疗药物上都曾投入，但是针对β-淀粉样蛋白的研究在临床试验环节就已经出局，如年，辉瑞、强生等宣布停止阿尔茨海默症药物Bapinuezumab的研发；年6月，礼来宣布，其和阿斯利康公司正在停止口服β分泌酶裂解酶(BACE)抑制剂Lanabecestat治疗阿尔茨海默病的全球3期临床试验。
在Aduhelm之前，已经获批的5款药物仅仅是缓解阿尔兹海默病的症状，包括多奈哌齐、卡巴拉汀、加兰他敏、美金刚以及多奈哌齐+美金刚复方制剂。
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编辑黎莉
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本文来源：深圳商报